衛(wèi)健委發(fā)布關(guān)于征求體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）（征求意見稿）意見的函。

其中衛(wèi)健委同時(shí)發(fā)布的體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）解讀中明確：體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案后可以轉(zhuǎn)入臨床應(yīng)用，由申請(qǐng)備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照國(guó)家發(fā)展改革委等4部門《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)醫(yī)療服務(wù)價(jià)格改革意見的通知》（發(fā)改價(jià)格〔2016〕1431號(hào)）有關(guān)要求，向當(dāng)?shù)厥? 價(jià)格主管部門提出收費(fèi)申請(qǐng)。

國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳

關(guān)于征求體細(xì)胞治療臨床研究和

轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）

（征求意見稿）意見的函

體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用

管理辦法（試行）

（征求意見稿）

章  總  則

 為滿足臨床需求，規(guī)范和促進(jìn)體細(xì)胞治療臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用，依照《中華人民共和國(guó)藥品管理法》和《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理?xiàng)l例》等法律法規(guī)，制定本辦法。

 體細(xì)胞治療是指來源于人自體或異體的體細(xì)胞，經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法。這種體外操作包括細(xì)胞在體外的激活、誘導(dǎo)、擴(kuò)增、傳代和篩選，以及經(jīng)藥物或其他能改變細(xì)胞生物學(xué)功能的處理。

 本辦法適用于由醫(yī)療機(jī)構(gòu)研發(fā)、制備并在本醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開展的體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

按照本辦法管理的體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目目錄由國(guó)家衛(wèi)生健康委制定并進(jìn)行動(dòng)態(tài)管理。

 開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其臨床研究項(xiàng)目和轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目均應(yīng)當(dāng)具備相應(yīng)條件，在國(guó)家衛(wèi)生健康委備案，并在備案項(xiàng)目范圍內(nèi)開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

 醫(yī)療機(jī)構(gòu)是體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的責(zé)任主體，對(duì)體細(xì)胞制備的質(zhì)量負(fù)責(zé)。

 國(guó)家衛(wèi)生健康委負(fù)責(zé)體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的管理工作，參照藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范的核心技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)組織制定和發(fā)布《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》，組建體細(xì)胞治療委員會(huì)，為體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用規(guī)范管理提供技術(shù)支撐和倫理指導(dǎo)，建立和維護(hù)體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用登記備案信息系統(tǒng)（以下簡(jiǎn)稱備案信息系統(tǒng)）。

 國(guó)家衛(wèi)生健康委負(fù)責(zé)對(duì)體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行監(jiān)督檢查，省 衛(wèi)生健康行政部門負(fù)責(zé)行政區(qū)域內(nèi)備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)的日常監(jiān)督管理，發(fā)現(xiàn)問題和存在風(fēng)險(xiǎn)時(shí)及時(shí)督促醫(yī)療機(jī)構(gòu)采取有效處理措施，并報(bào)告國(guó)家衛(wèi)生健康委。

第二章  醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目備案管理

 開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)具備以下條件，并提交醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料（附件1）。

（）三 甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu)，具備較強(qiáng)的醫(yī)療、教學(xué)和科研能力，具有與所開展體細(xì)胞治療項(xiàng)目相應(yīng)的診療科目并完成藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案；

（二）承擔(dān)過省 及以上科技部門或衛(wèi)生健康行政部門立項(xiàng)的體細(xì)胞治療領(lǐng)域研究項(xiàng)目；

（三）具有與開展體細(xì)胞治療相適應(yīng)的項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、臨床醫(yī)師、實(shí)驗(yàn)室技術(shù)人員、質(zhì)量控制人員及其他相關(guān)人員；

（四）具有符合《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》要求，滿足體細(xì)胞制備所需要的實(shí)驗(yàn)室以及相應(yīng)的設(shè)施設(shè)備；

（五）建立體細(xì)胞治療質(zhì)量管理及風(fēng)險(xiǎn)控制制度體系，具有與所開展體細(xì)胞治療相適應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)管理和承擔(dān)能力；

（六）成立學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)，建立本醫(yī)療機(jī)構(gòu)體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目立項(xiàng)前審查制度。

 體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目應(yīng)當(dāng)具備以下條件，并由醫(yī)療機(jī)構(gòu)提交臨床研究項(xiàng)目備案材料（附件2）。

（）具備充分的科學(xué)依據(jù)，用于尚無有效干預(yù)措施的疾病，或用于嚴(yán)重威脅生命和影響生存質(zhì)量的疾病，旨在提高現(xiàn)有治療方法的療效；

（二）適應(yīng)證明確、臨床研究設(shè)計(jì)合理，且有前期研究基礎(chǔ)；

（三）通過本機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)的科學(xué)性審查和倫理委員會(huì)的倫理審查，并由醫(yī)療機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人審核立項(xiàng)；

（四）具有相應(yīng)的項(xiàng)目研究經(jīng)費(fèi)支持。

 體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段應(yīng)當(dāng)具備以下條件，并由醫(yī)療機(jī)構(gòu)提交轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案材料（附件3）。

（）在臨床研究取得體細(xì)胞治療安全性、有效性等證據(jù)的基礎(chǔ)上，總結(jié)形成針對(duì)某種疾病（適應(yīng)證）的治療方案和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)（包括細(xì)胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數(shù)和療程等）；

（二）通過本機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用評(píng)估審查和倫理委員會(huì)的倫理審查；

（三）具有完善的體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用持續(xù)評(píng)估方案。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)在備案信息系統(tǒng)登記并上傳備案材料掃描件，同時(shí)將紙質(zhì)件提交省 衛(wèi)生健康行政部門。省 衛(wèi)生健康行政部門自收到備案材料之日起15日內(nèi)完成形式審核，提交國(guó)家衛(wèi)生健康委。

國(guó)家衛(wèi)生健康委自收到備案材料之日起2個(gè)月內(nèi)組織體細(xì)胞治療委員會(huì)進(jìn)行評(píng)估，向社會(huì)公示完成備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目清單，接受社會(huì)監(jiān)督。

經(jīng)查不符合備案條件的，可整改后再次提交備案材料，整改期不少于6個(gè)月。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行機(jī)構(gòu)備案時(shí)，須同時(shí)提供醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料和臨床研究項(xiàng)目備案材料。新增臨床研究項(xiàng)目時(shí)，只需提交臨床研究項(xiàng)目備案材料。

參與多中心體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)符合醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案條件，由牽頭單位負(fù)責(zé)匯總提交醫(yī)療機(jī)構(gòu)及臨床研究項(xiàng)目備案材料。

第三章  項(xiàng)目過程管理與體細(xì)胞制備質(zhì)量控制

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)嚴(yán)格按照《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目經(jīng)備案轉(zhuǎn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用后，不得擅自擴(kuò)大適應(yīng)證范圍。如果需要擴(kuò)大適應(yīng)證范圍，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)重新備案開展臨床研究。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立完備的體細(xì)胞治療質(zhì)量管理體系，體細(xì)胞制備質(zhì)量的標(biāo)準(zhǔn)化和臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方案實(shí)施的規(guī)范化。

開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用須遵循倫理原則和國(guó)家有關(guān)法律法規(guī)，涉及倫理問題時(shí)提交醫(yī)療機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)討論。

臨床研究階段不得向受試者收取任何研究相關(guān)費(fèi)用。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)根據(jù)信息公開原則，在備案信息系統(tǒng)上逐例報(bào)送體細(xì)胞治療項(xiàng)目開展情況數(shù)據(jù)信息，公開項(xiàng)目進(jìn)展和不良反應(yīng)的發(fā)生及處置等有關(guān)情況，并對(duì)登記內(nèi)容的真實(shí)性負(fù)責(zé)。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立健全檔案管理制度，有效管理分析體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用有關(guān)數(shù)據(jù)信息，原始資料應(yīng)當(dāng)至少保存30年。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立完善的培訓(xùn)機(jī)制，對(duì)開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的人員進(jìn)行業(yè)務(wù)和倫理學(xué)知識(shí)培訓(xùn)。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用的項(xiàng)目，應(yīng)當(dāng)繼續(xù)積累數(shù)據(jù)，開展系統(tǒng)評(píng)估，按年度進(jìn)行總結(jié)，每年1月20日前向省 衛(wèi)生健康行政部門提交上年度工作報(bào)告。

體細(xì)胞制備應(yīng)當(dāng)符合《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》的基本原則和相關(guān)要求。

體細(xì)胞制備應(yīng)當(dāng)優(yōu)先采用已經(jīng)獲得批準(zhǔn)用于人體的或符合藥典標(biāo)準(zhǔn)的原材料，大限度地降低制備過程中的污染、交叉污染，確保持續(xù)穩(wěn)定地制備符合預(yù)定用途和質(zhì)量要求的體細(xì)胞。

每批次制備的體細(xì)胞必須留樣備查。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)授權(quán)體細(xì)胞制備質(zhì)量受權(quán)人全權(quán)負(fù)責(zé)體細(xì)胞制備工藝全過程的質(zhì)量，負(fù)責(zé)對(duì)制備的體細(xì)胞進(jìn)行簽批放行。未經(jīng)體細(xì)胞制備質(zhì)量受權(quán)人簽批的體細(xì)胞不得應(yīng)用于臨床。

第四章  監(jiān)督管理

國(guó)家衛(wèi)生健康委采取飛行檢查等方式對(duì)備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行抽查、專項(xiàng)檢查或有因檢查，并將檢查結(jié)果公示。

省 衛(wèi)生健康行政部門做好本轄區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的日常監(jiān)督管理，每年向國(guó)家衛(wèi)生健康委報(bào)送監(jiān)督管理工作報(bào)告。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)中體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用有以下情形之的，省 衛(wèi)生健康行政部門應(yīng)當(dāng)責(zé)令其暫停體細(xì)胞治療臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目，整改期不少于6個(gè)月，并將有關(guān)情況報(bào)告國(guó)家衛(wèi)生健康委。  

（）醫(yī)療機(jī)構(gòu)體細(xì)胞治療質(zhì)量管理體系不符合要求；

（二）項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和質(zhì)量受權(quán)人不能有效履行其職責(zé)；

（三）不及時(shí)報(bào)告發(fā)生的嚴(yán)重不良反應(yīng)或不良事件、差錯(cuò)或事故等；

（四）擅自改臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用方案；

（五）不及時(shí)報(bào)送項(xiàng)目進(jìn)展及結(jié)果；

（六）對(duì)隨訪中發(fā)現(xiàn)的問題未及時(shí)組織評(píng)估、鑒定，并給予相應(yīng)的醫(yī)學(xué)處理；

（七）體細(xì)胞制備不符合《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用技術(shù)規(guī)范》要求；

（八）其他違反本辦法規(guī)定的行為。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理工作中發(fā)生下列行為之的，國(guó)家衛(wèi)生健康委將責(zé)令其停止體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，予以通報(bào)批評(píng)，并按照有關(guān)法律法規(guī)的規(guī)定進(jìn)行處理。

（）未完成備案擅自開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用；

（二）整改不合格；

（三）違反臨床研究規(guī)范和倫理原則；

（四）損害供者或受者權(quán)益；

（五）非法進(jìn)行體細(xì)胞治療的廣告宣傳等商業(yè)運(yùn)作；

（六）其他嚴(yán)重違反本辦法規(guī)定的行為。

第五章  附  則

醫(yī)療機(jī)構(gòu)擬將產(chǎn)品申請(qǐng)藥品注冊(cè)的，參照國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門發(fā)布的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》進(jìn)行自評(píng)，對(duì)符合藥品注冊(cè)有關(guān)技術(shù)要求、藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范以及臨床試驗(yàn)質(zhì)量規(guī)范等相關(guān)規(guī)定的，可按藥品管理的有關(guān)程序申請(qǐng)臨床試驗(yàn)，已獲得的研究數(shù)據(jù)可以提交用于藥品評(píng)價(jià)。

有專門管理辦法的體細(xì)胞治療按照現(xiàn)行規(guī)定執(zhí)行。

本辦法由國(guó)家衛(wèi)生健康委負(fù)責(zé)解釋，自發(fā)布之日起實(shí)施。

附件:1.體細(xì)胞治療醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料

         2.體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目備案材料

         3.體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案材料

附件1-1

體細(xì)胞治療醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料

(式兩份)

、體細(xì)胞治療臨床研究機(jī)構(gòu)備案申請(qǐng)表及備案信息采集表。

二、醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可復(fù)印件。

三、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案證明復(fù)印件。

四、醫(yī)療機(jī)構(gòu)體細(xì)胞臨床研究組織管理體系（框架圖）和各部門職責(zé)。

五、醫(yī)療機(jī)構(gòu)體細(xì)胞臨床研究管理主要責(zé)任人、質(zhì)量受權(quán)人資質(zhì)，以及相關(guān)人員接受培訓(xùn)情況。

六、醫(yī)療機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)組成及其工作制度和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范。

七、體細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程和設(shè)施設(shè)備、人員條件。

八、體細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理及風(fēng)險(xiǎn)控制程序和相關(guān)文件（含質(zhì)量管理手冊(cè)、臨床研究工作程序、標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范和試驗(yàn)記錄等）。

九、體細(xì)胞質(zhì)量評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和檢測(cè)設(shè)備設(shè)施情況。

十、防范體細(xì)胞臨床研究風(fēng)險(xiǎn)的管理機(jī)制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施。

十、其他相關(guān)資料。

附件1-2

體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目備案材料

(式兩份)

、體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目備案申請(qǐng)表及備案信息采集表。

二、項(xiàng)目立項(xiàng)申報(bào)材料誠(chéng)信書。

三、項(xiàng)目倫理審查申請(qǐng)表及倫理審查批件。

四、臨床研究經(jīng)費(fèi)情況。

五、研究人員的名單和簡(jiǎn)歷，體細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理手冊(cè)。

六、供者篩選標(biāo)準(zhǔn)和供者知情同意書樣稿。

七、體細(xì)胞制備過程中主要原輔料標(biāo)準(zhǔn)。

八、體細(xì)胞制備的工藝，質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)和制定依據(jù)，以及工藝穩(wěn)定性數(shù)據(jù)等。

九、體細(xì)胞制備的完整記錄和體細(xì)胞制備質(zhì)量檢驗(yàn)報(bào)告。

十、體細(xì)胞制備的標(biāo)簽、儲(chǔ)存、運(yùn)輸和使用追溯方案。

十、不合格和剩余的制備體細(xì)胞的處理措施。

十二、前期研究報(bào)告，包括體細(xì)胞治療的臨床前或臨床安全性和有效性評(píng)價(jià)。

十三、臨床研究方案，應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容:

1.研究題目；

2.研究目的；

3.立題依據(jù)；

4.預(yù)期效果；

5.研究設(shè)計(jì)（應(yīng)當(dāng)遵循隨機(jī)、對(duì)照、前瞻的設(shè)計(jì)原則，包括受試者納入、排除標(biāo)準(zhǔn)和分配入組方法，以及所需的病例數(shù)等）；

6.所制備體細(xì)胞的使用方式、劑量、時(shí)間及療程，如需通過特殊手術(shù)導(dǎo)入治療制劑，應(yīng)當(dāng)提供詳細(xì)操作過程；

7.中止和終止臨床研究的標(biāo)準(zhǔn)；

8.療效評(píng)定標(biāo)準(zhǔn)；

9.不良事件的記錄要求和嚴(yán)重不良事件的報(bào)告方法、處理措施；

10.病例報(bào)告表樣稿；

11.研究結(jié)果的統(tǒng)計(jì)分析；

12.隨訪的計(jì)劃及實(shí)施辦法。

十四、臨床研究風(fēng)險(xiǎn)預(yù)判和處理措施，包括風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估報(bào)告、控制方案及實(shí)施細(xì)則等。

十五、臨床研究進(jìn)度計(jì)劃。

十六、資料記錄與保存措施。

十七、受試者知情同意書樣稿。

十八、研究者手冊(cè)。

十九、相關(guān)知識(shí)產(chǎn)權(quán)證明文件。

二十、其他相關(guān)材料。

附件1-3

體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案材料

(式兩份)

、體細(xì)胞治療項(xiàng)目轉(zhuǎn)化應(yīng)用備案申請(qǐng)書。

二、倫理審查申請(qǐng)表及醫(yī)療機(jī)構(gòu)倫理審查批件。

三、醫(yī)療機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)審查意見。

四、項(xiàng)目臨床研究報(bào)告和質(zhì)控報(bào)告。

五、體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用方案。

六、體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用評(píng)估方案。

七、知情同意書樣稿。

八、臨床研究風(fēng)險(xiǎn)預(yù)判和處理措施，包括風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估報(bào)告、控制方案及實(shí)施細(xì)則等。

九、不良事件的記錄要求和嚴(yán)重不良事件的報(bào)告方法、處理措施。

十、體細(xì)胞制備的標(biāo)簽、儲(chǔ)存、運(yùn)輸和使用追溯方案。

十、不合格和剩余體細(xì)胞制備的處理措施。

十二、其他相關(guān)材料。

體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用

管理辦法（試行）解讀

、制定《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》的背景是什么？

    近年來，隨著衛(wèi)生健康科技快速發(fā)展，細(xì)胞治療為惡性腫瘤、某些傳染病和遺傳病等難治性疾病患者帶來了新的希望，并在美歐日等發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體以多種方式開始進(jìn)入臨床應(yīng)用，我國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)也開展了臨床研究，患者希望接受高質(zhì)量細(xì)胞治療的呼聲日益增高。為滿足臨床需求，規(guī)范并加快細(xì)胞治療科學(xué)發(fā)展，國(guó)家衛(wèi)生健康委組織起草了本管理辦法，對(duì)體細(xì)胞臨床研究進(jìn)行備案管理，并允許臨床研究證明安全有效的體細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)過備案在相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

二、本管理辦法與干細(xì)胞臨床研究管理辦法的關(guān)系是什么？

體細(xì)胞的科學(xué)定義包括干細(xì)胞，原國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委會(huì)同原食品藥品監(jiān)管總局于2015年出臺(tái)了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》，有效地規(guī)范和推動(dòng)了我國(guó)干細(xì)胞治療臨床研究工作，按照本管理辦法“第三十條，有專門管理辦法的體細(xì)胞治療按照現(xiàn)行規(guī)定執(zhí)行”，干細(xì)胞臨床研究等有關(guān)工作仍然按照《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》的規(guī)定執(zhí)行。

三、管理辦法的適用范圍是什么？

    本管理辦法第三條規(guī)定“本辦法適用于由醫(yī)療機(jī)構(gòu)研發(fā)、制備并在本醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開展的體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用”。國(guó)家衛(wèi)生健康委對(duì)細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目進(jìn)行目錄管理，與產(chǎn)業(yè)化前景明顯的細(xì)胞治療產(chǎn)品錯(cuò)位發(fā)展。由企業(yè)主導(dǎo)研發(fā)的體細(xì)胞治療產(chǎn)品應(yīng)當(dāng)按照藥品管理有關(guān)規(guī)定向國(guó)家藥品監(jiān)管部門申報(bào)注冊(cè)。

四、開展體細(xì)胞治療如何進(jìn)行備案？

按照本管理辦法有關(guān)規(guī)定，開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)進(jìn)行備案，醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行機(jī)構(gòu)備案時(shí)，須同時(shí)提供醫(yī)療機(jī)構(gòu)備案材料和臨床研究項(xiàng)目備案材料。已備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)新增臨床研究項(xiàng)目時(shí)，只需提交臨床研究項(xiàng)目備案材料。醫(yī)療機(jī)構(gòu)所開展的體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目結(jié)束后，在取得安全性、有效性等證據(jù)的基礎(chǔ)上，可以進(jìn)行轉(zhuǎn)化應(yīng)用備案，在該醫(yī)療機(jī)構(gòu)將體細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目轉(zhuǎn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)在備案信息系統(tǒng)登記并上傳相關(guān)材料掃描件，同時(shí)將紙質(zhì)件提交省 衛(wèi)生健康行政部門。省 衛(wèi)生健康行政部門自收到備案材料之日起15日內(nèi)完成形式審核提交國(guó)家衛(wèi)生健康委。國(guó)家衛(wèi)生健康委自收到備案材料之日起2個(gè)月內(nèi)組織體細(xì)胞治療委員會(huì)進(jìn)行評(píng)估，向社會(huì)公示完成備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目清單，接受社會(huì)監(jiān)督。經(jīng)查不符合備案條件的，可整改后再次提交備案材料，整改期不少于6個(gè)月。

五、正在開展的體細(xì)胞治療臨床研究項(xiàng)目如何備案？

適用本辦法管理正在開展體細(xì)胞治療臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，應(yīng)當(dāng)在本辦法發(fā)布之日起30個(gè)工作日內(nèi)履行備案程序。國(guó)家衛(wèi)生健康委組織進(jìn)行督導(dǎo)檢查，對(duì)不符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其研究項(xiàng)目提出暫停或終止意見，符合條件的可繼續(xù)開展研究。

六、體細(xì)胞臨床研究進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用的總體要求是什么？

    在臨床研究取得體細(xì)胞治療安全性、有效性等證據(jù)的基礎(chǔ)上，總結(jié)形成針對(duì)某種疾病（適應(yīng)證）的治療方案和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)（包括細(xì)胞治療的種類/途徑、治療劑量/次數(shù)和療程等）。

通過該機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)的轉(zhuǎn)化應(yīng)用評(píng)估審查和倫理委員會(huì)的倫理審查。具備完善的體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用持續(xù)評(píng)估方案。經(jīng)備案后，可以在開展臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)入轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

七、如何做好體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的過程監(jiān)管？

國(guó)家衛(wèi)生健康委采取飛行檢查等方式對(duì)備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行抽查、專項(xiàng)檢查或有因檢查，并將檢查結(jié)果公示。省 衛(wèi)生健康行政部門做好本轄區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的日常監(jiān)督管理，每年向國(guó)家衛(wèi)生健康委報(bào)送監(jiān)督管理工作報(bào)告。醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展體細(xì)胞臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用出現(xiàn)第二十八條規(guī)定情形的，省 衛(wèi)生健康行政部門應(yīng)當(dāng)責(zé)令其暫停體細(xì)胞治療臨床研究或轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目，整改期不少于6個(gè)月，并將有關(guān)情況報(bào)告國(guó)家衛(wèi)生健康委；存在第二十九條規(guī)定情形的，國(guó)家衛(wèi)生健康委將責(zé)令其停止體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，予以通報(bào)批評(píng)，并按照有關(guān)法律法規(guī)的規(guī)定進(jìn)行處理。

八、體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用是否可以收費(fèi)？

    體細(xì)胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關(guān)費(fèi)用。體細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用項(xiàng)目備案后可以轉(zhuǎn)入臨床應(yīng)用，由申請(qǐng)備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照國(guó)家發(fā)展改革委等4部門《關(guān)于印發(fā)推進(jìn)醫(yī)療服務(wù)價(jià)格改革意見的通知》（發(fā)改價(jià)格〔2016〕1431號(hào)）有關(guān)要求，向當(dāng)?shù)厥? 價(jià)格主管部門提出收費(fèi)申請(qǐng)。